2 Bakgrunn: dagens kriterier og analysemetode

Prinsippene for prioritering er resultatet av et arbeid som har pågått over mange tiår. I dag består prinsippene av de tre prioriteringskriteriene nytte, ressurs og alvorlighet. De samlede prinsippene for prioritering omfatter videre en avgrensning av hvilken nytte og ressursbruk som skal vektlegges i prioriteringsbeslutninger, og en beskrivelse av hvordan kriteriene skal veies mot hverandre. Denne avgrensningen av hva som skal vektlegges, vil avhenge av om man bruker et helsetjenesteperspektiv eller et samfunnsperspektiv. Før disse perspektivene defineres, gis det en kort beskrivelse av prioriteringskriteriene og analysemetoden.

For mer informasjon om tidligere offentlige utredninger av perspektiv i prioriteringer, se vedlegg 2.

2.1 Kriteriene

Med ordlyden fra (Meld. St. 38 (2020–2021) 2021) er de tre kriteriene som følger:

Nyttekriteriet: Et tiltaks prioritet øker i tråd med den forventede nytten av tiltaket. Den forventede nytten av et tiltak vurderes ut fra om kunnskapsbasert praksis tilsier at tiltaket kan øke pasientens livslengde og/eller livskvalitet gjennom å gi økt sannsynlighet for:

– overlevelse

– forbedring eller redusert tap av mestring og/eller fysisk eller psykisk funksjon

– reduksjon av smerter, fysisk eller psykisk ubehag

Ressurskriteriet: Et tiltaks prioritet øker desto mindre ressurser det legger beslag på.

Alvorlighetskriteriet: Et tiltaks prioritet øker i tråd med alvorligheten av tilstanden. En tilstands alvorlighet vurderes ut fra:

– risiko for død eller tap av mestring og/eller funksjon

– graden av tap av mestring og/eller fysisk eller psykisk funksjon

– smerter, fysisk eller psykisk ubehag.

Kriteriene skal vurderes samlet: Jo mer alvorlig en tilstand er, eller jo større nytte et tiltak har, desto høyere ressursbruk kan aksepteres.

Prioriteringskriteriene benyttes til å informere beslutningstagere om hvorvidt et nytt tiltak (for eksempel et legemiddel, rehabilitering, en prosedyre eller forebygging) oppfyller vedtatte premisser for prioritering og bør finansieres av det offentlige. Nyttekriteriet (helsegevinst), ressurskriteriet og alvorlighetskriteriet sammenstilles i en kostnadseffektivitetsanalyse.

2.2 Kostnadseffektivitetsanalysen

Bruk av kostnadseffektivitetsanalyser muliggjør prioritering av knappe ressurser på tvers av tiltak for ulike pasientpopulasjoner. Eksempler på tiltak er legemidler, diagnostikk, medisinske produkter, rehabilitering, kirurgisk prosedyre eller forebygging. Tiltak som innføres og finansieres av det offentlige, vil være tilgjengelig for hele pasientgruppen tiltaket er vurdert og besluttet innført for.

Dette avsnittet beskriver trekkene og definerer begrepene som brukes i en kostnadseffektivitetsanalyse, og som blir brukt videre i rapporten.

Effekter (gode leveår, kvalitetsjusterte leveår og QALY-modellen)

I kostnadseffektivitetsanalysen skal effekten måles som gode leveår. Nyttekriteriet og alvorlighetskriteriet (absolutt prognosetap) tallfestes som kvalitetsjusterte leveår med QALY-modellen (QALY fra engelskqualityadjustedlifeyear) (Meld. St. 34 (2015–2016) 2016).

QALY er en teoretisk modell til å tallfeste «gode leveår» (Meld. St. 34 (2015–2016) 2016). Antall QALY-er estimeres ved å multiplisere helserelatert livskvalitet (HRQoL fra engelsk health-relatedqualityoflife) med tid (t). For eksempel vil to år med HRQoL på 0,5 tilsvare én QALY. QALY-modellen for beregning av gode leveår legger til grunn at flere QALY-er (gode leveår) er bedre enn færre QALY-er (gode leveår). I Norge er instrumentet EQ-5D-5L anbefalt for beskrivelse og verdsetting av ulike helsetilstander (HRQoL) og for estimering av QALY (gode leveår).

Kostnader (ressursbruk)

Ressurskriteriet estimeres gjennom tre prosesser: identifisering, kvantifisering og verdsetting. Identifisering er nært forbundet med analyseperspektiv og omfatter en vurdering av hvilke ressurser og dermed kostnadskomponenter som er relevante for analysen. Med relevant mener vi at ressursen (kostnadskomponenten) vil føre til forskjeller i kostnaden mellom tiltaket og dagens praksis. Identifisering av relevante kostnader krever en god forståelse og beskrivelse av dagens praksis (behandling og oppfølging) og hvordan et tiltak vil endre forløpet for pasientpopulasjonen. Forskjeller i kostnader mellom det nye tiltaket og dagens praksis kan ha flere årsaker:

1. Tiltaket fører til kostnadskomponenter som ikke finnes i dagens praksis (som et nytt medikament, en tilleggsprosedyre eller rehabilitering).
2. Tiltaket fører til lavere (høyere) sannsynlighet for hendelser, for eksempel komplikasjoner (som infeksjoner, slag, innleggelser og praktisk bistand).
3. Tiltaket fører til høyere (lavere) kostnader for samme hendelse. Det kan for eksempel bety at komplikasjoner i snitt er mer (mindre) alvorlige, eller at behandling av stadium II for en spesiell krefttype er mer (mindre) kostnadskrevende. Det siste er typisk for screening.
4. Tiltaket fører til høyere overlevelse og endret helserelatert livskvalitet. Høyere overlevelse kan føre til mer langvarig oppfølging og behandling, mens endret helserelatert livskvalitet kan endre behovet for oppfølging og pleie.

Eksemplene i 1 til 4 er relatert til konsekvenser i helse- og omsorgstjenesten. Denne listen kan utvides til å omfatte konsekvenser for andre sektorer. Dette diskuteres videre i kapittel 3.

De identifiserte kostnadskomponentene må deretter kvantifiseres. Det vil si å bestemme hvilken enhet ressursene skal telles i, og hvilken dokumentasjon som skal benyttes som grunnlag. Enheten bør velges etter hvordan en ressurs typisk kan verdsettes (som daglige døgndoser (DDD), tid, konsultasjon og prosedyrer). Dokumentasjon kan innhentes fra kliniske studier, behandlingsretningslinjer, spørreundersøkelser, pasientdagbøker, journalsystemer, registerdata, litteratur og ekspertvurderinger. Til slutt må man verdsette ressursene. Det vil si at man estimerer en enhetskostnad for hver ressurs. De totale kostnadene for et tiltak og dets komparator estimeres ved å multiplisere kostnadskomponentene med enhetskostnaden.

I kostnadseffektivitetsanalysen inkluderes nåverdien1 av de totale kostnadene over livsløpet (eller for en kortere, relevant tidshorisont) for pasientpopulasjonen, avhengig av om pasientene mottar tiltaket eller dagens praksis (som alltid skal være komparatoren). Nåverdien estimeres med en diskonteringsrate på 4 prosent, noe som er spesifisert i veilederen for samfunnsøkonomiske analyser (DFØ 2023).

Inkrementell kostnadseffektivitetsratio (IKER)

I kostnadseffektivitetsanalysen estimeres nåverdien av totale kostnader og QALY-er både for tiltaket og for dagens praksis. Tallene sammenstilles i en inkrementell kostnadseffektivitetsratio (IKER) som uttrykker forholdet mellom differansen i kostnader mellom tiltaket og dagens praksis (inkrementell kostnad) og differansen i helsegevinsten (målt ved QALY-er) mellom tiltaket og dagens praksis (inkrementell helsegevinst). Vi får da et uttrykk for inkrementell kostnad per vunnet QALY:

Forstørr bilde

Figur 2.1 Inkrementell kostnadseffektivitetsratio

Videre sammenstilles IKER-en (inkrementell kostnad per vunnet QALY) med kostnadseffektivitetsterskelen. Kostnadseffektivitetsterskelen som benyttes i Norge, er definert fra tilbudssiden og skal reflektere alternativkostnaden målt i tapte gode leveår (QALY-er) ved å implementere et tiltak. Terskelen er dermed ikke definert fra etterspørselssiden (målt ved betalingsvillighet). I henhold til prioriteringskriteriene øker terskelverdien med alvorlighetsgraden. Dette betyr at vi aksepterer en større alternativkostnad for et vunnet godt leveår (QALY) for mer alvorlige tilstander (se Boks 2.2). Sammenhengen mellom IKER og terskelverdien kan illustreres i et kostnadseffektivitetsplan (se Figur 2.2).

Forstørr bilde

Figur 2.2 Kostnadseffektivitetsplanet

Kostnadseffektivitetsplanet viser dagens praksis i origo, inkrementell kostnad (kostnad nytt tiltak – kostnad dagens praksis) på y-aksen og inkrementell effekt (QALY nytt tiltak – QALY dagens praksis) på x-aksen (Drummond et al. 2015). Stigningstallene til de rette linjene gjennom origo representerer kostnadseffektivitetsterskel for to ulike alvorlighetsgrader.

Ved tiltak som fører til høyere kostnader og mindre helsegevinst, vil vi beholde dagens praksis (fordi tiltaket er dyrere og dårligere). Hvis derimot tiltaket er kostnadsbesparende og har positiv inkrementell helsegevinst, vil tiltaket foretrekkes fremfor dagens praksis (siden tiltaket er kostnadsbesparende og bedre). Når man har både økte kostnader og positiv inkrementelle helsegevinst, blir det en avveining (siden tiltaket er mer kostbart, men bedre). Når IKER-en er lavere enn kostnadseffektivitetsterskelen, vurderes tiltaket som kostnadseffektivt. Når tiltaket reduserer både kostnadene og helsegevinsten, blir det en avveining av hvor mye helsegevinsten går ned sammenlignet med kostnadsbesparelsen. Hvorvidt IKER-en for tiltaket i Figur 2.2 (indikert med rosa sirkel) skal ansees som kostnadseffektiv, avhenger av hvilken kostnadseffektivitetsterskel som skal legges til grunn for beslutningen.

Estimeringen av IKER-en ovenfor er forklart uten hensyn til usikkerhet. Vurdering av usikkerhet og hvordan det kan påvirke beslutninger, er viktig og blir diskutert mer inngående i kapittel 3.

For at man skal ta godt informerte beslutninger, kan kostnadseffektivitetsanalysen suppleres med analyser som gir informasjon om budsjettkonsekvenser eller konsekvenser for særlig knappe ressurser, for eksempel personell (se Boks 6.1) (Sullivan et al. 2014). Budsjettkonsekvensanalyser går ut på å analysere ressursene (som personell) og kostnadene ved å implementere tiltaket for den gitte pasientpopulasjonen (brukere). I en budsjettkonsekvensanalyse tas det hensyn til hvor mange som vil ta i bruk tiltaket per i dag (prevalens), og antall nye brukere de neste årene (insidens) som blir påvirket på ulike nivåer av helsetjenesten (som kommunen eller spesialisthelsetjenesten) om en intervensjon blir implementert.