1 Om ekspertgruppen, mandat og arbeidsform
1.1 Ekspertgruppens sammensetning
Leder
- Jan Frich, professor ved Universitetet i Oslo, og administrerende direktør ved Diakonhjemmet sykehus
Medlemmer
- Marianne Klungland Bahus, professor ved Universitetet i Agder
- Gina Knutson Barstad, spesialrådgiver i Kreftforeningen
- Reino Heikkilä, medisinsk rådgiver ved Oslo universitetssykehus HF
- Jan Abel Olsen, professor ved UiT Norges arktiske universitet, og forsker ved Folkehelseinstituttet
- Karin Müller Mikaelsen, fylkeslege ved Statsforvalteren i Møre og Romsdal
- Hilde Røshol, seniorrådgiver i Direktoratet for medisinske produkter
- Henrik Vogt, førsteamanuensis ved Universitetet i Oslo
Sekretariat
- Carl Tollef Solberg, sekretariatsleder i Helse- og omsorgsdepartementet
- Kashif Waqar Faiz, spesialrådgiver i Helse- og omsorgsdepartementet
- Vegard Pettersen, spesialrådgiver i Helse- og omsorgsdepartementet
- Per Thomas Thomassen, seniorrådgiver i Helse- og omsorgsdepartementet
- Gloria Traina, seniorrådgiver i Helse- og omsorgsdepartementet
1.2 Mandat
Ekspertgruppen om tilgang og prioritering skal utrede etiske, medisinskfaglige, juridiske og økonomiske problemstillinger ved forholdet mellom beslutninger om innføring av nye behandlingsmetoder på gruppenivå og tilgang for enkeltpasienter.
Ekspertgruppen er gitt følgende mandat:
Prioriteringsbeslutninger om innføring av nye metoder på gruppenivå er ofte basert på total-, gjennomsnitts- og medianverdier for en pasientgruppe som helhet, eller for definerte undergrupper av pasienter. Hver enkelt pasientgruppe vil imidlertid være heterogen, for eksempel med hensyn til hvordan undergrupper eller enkeltpasienter i gruppen konkret vil respondere på behandlingen. Det kan dreie seg om kjønn, alder, grad av sykdomsutvikling eller andre parametere hvor en enkeltpasient avviker i varierende grad fra gjennomsnittet.
For metoder som er under metodevurdering i System for Nye metoder er det opprettet ordninger både på gruppenivå og for enkeltpasienter, for å gi tilgang til metoder frem til beslutning i Beslutningsforum. De regionale helseforetakene har gjennomgått unntaksordningene og besluttet at det innføres en løsning der man aktivt kartlegger om definerte subgrupper skal gis tilgang til metodene. Unntaksordningen gjelder likevel ikke enkeltpasienters tilgang til metoder som er besluttet ikke innført etter vurdering i System for Nye metoder. Det vil si at etter en nei-beslutning i System for Nye metoder, vil i utgangspunktet ikke metoden inngå i spesialisthelsetjenestetilbudet.
For legemidler under folketrygden og som ikke godkjennes for forhåndsgodkjent refusjon, åpner blåreseptforskriften § 3 for at det til enkeltpasient kan ytes stønad i særskilte tilfeller selv om vilkårene i legemiddelforskriften § 14-5 ikke er oppfylt på gruppenivå. Det er imidlertid ikke mulig å yte stønad mens metodevurderingen pågår.
Oppdrag:
Ekspertgruppen skal utrede problemstillinger og evt. foreslå tiltak knyttet til forholdet mellom nasjonale prioriteringsbeslutninger på gruppenivå (i System for Nye metoder og i ordningen for forhåndsgodkjent refusjon) og beslutninger om enkeltpasienters tilgang til disse metodene på individnivå.
Følgende problemstillinger vil være relevante, men ikke uttømmende, for arbeidet:
- Hvorvidt, og i så fall hvordan, den medisinsk-teknologiske utviklingen innen persontilpasset medisin og økende omfang av gen- og celleterapier påvirker forholdet mellom beslutninger om prioritering på gruppenivå og individuelle kliniske vurderinger av pasienter på individnivå. Dette inkluderer usikkerhet i beslutningsgrunnlaget og forholdet mellom etablert behandling og utprøvende behandling og prioriteringsbeslutninger.
- Hvorvidt det bør opprettes en unntaksordning for å gi tilgang til metoder til enkeltpasienter når metoden er besluttet ikke-innført etter vurdering i System for Nye metoder. Vurderingen skal inkludere konsekvenser for likeverdig tilgang og rettferdig prioritering, samt hvilket kunnskapsgrunnlag og dokumentasjon som evt. bør ligge til grunn for slike beslutninger.
- Synliggjøre relevante forskjeller i systemene for prioritering og beslutning på individ- og gruppenivå, hhv. i System for Nye metoder og systemet etablert for blåresept, samt hvilke konsekvenser forskjellene har for tilgang til metoder på individnivå. Ekspertgruppen bør vurdere om det er behov for endringer som kan bidra til harmonisering av systemene for prioritering.
- Vurdere tiltak som kan bidra til å understøtte individuelle vurderinger knyttet til kliniske prioriteringsbeslutninger på individnivå.
Ekspertgruppen skal legge til grunn at foreslåtte endringer skal kunne gjennomføres innenfor eksisterende ressurser og rammer for spesialisthelsetjenesten og folketrygden.
Utredningen skal følge kravene i utredningsinstruksen med de føringer som ligger i mandatet, herunder estimater for forventet helsegevinst/-tap og kostnader (ressurser og helsepersonell) for gruppene som omfattes av tiltaket/tiltakene, samt evt. fordelingsmessige konsekvenser av tiltak eller endringer for andre pasientgrupper og/eller deler av helse- og omsorgstjenesten eller samfunnet for øvrig.
Ekspertgruppen skal i arbeidet ikke utrede spørsmålet om enkeltpasienter etter gjeldende rett har krav på særskilte metoder eller rett til medvirkning ved valg av ulike behandlingsmetoder. Utvalget kan vurdere etiske, økonomiske og samfunnsmessige perspektiver ved å tilby metoder i de tilfellene det foreligger en nei-beslutning på gruppenivå, herunder når pasienter har mottatt privatfinansiert behandling utenfor den offentlige helsetjenesten. Til orientering har departementet igangsatt et arbeid med å revidere rundskriv I-4/2019. I dette rundskrivet gjør Helse- og omsorgsdepartementet rede for blant annet at alle pasienter i spesialisthelsetjenesten har rett til individuell vurdering. Videre redegjøres det for hvilke pasienter som har rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten, hva innholdet i retten til nødvendig helsehjelp er, og hvilken dokumentasjon som kan legges til grunn for valg av ulike behandlingsalternativ.
Ekspertgruppen forutsettes å benytte seg av tilgjengelig kunnskap som er relevant for utvalgets arbeid. Relevante aktører skal involveres i arbeidet.
Frist
Ekspertgruppen skal levere sin rapport innen 1. februar 2024 som innspill til arbeidet med ny stortingsmelding om prioritering.
1.3 Arbeidsprosess og involvering
Kjernen i Ekspertgruppens mandat er å utrede problemstillinger og foreslå tiltak knyttet til forholdet mellom nasjonale prioriteringsbeslutninger på gruppenivå og beslutninger om enkeltpasienters tilgang til nye metoder på individnivå. I arbeidet har Ekspertgruppen tatt utgangspunkt i utredningsinstruksen (Direktoratet for økonomistyring 2018), og følgende spørsmål er søkt besvart:
- Hva er problemet, og hva vil vi oppnå?
- Hvilke tiltak er relevante?
- Hvilke prinsipielle spørsmål reiser tiltakene?
- Hva er de positive og negative virkningene av tiltakene, hvor varige er de, og hvem blir berørt?
- Hvilke tiltak anbefales, og hvorfor?
- Hva er forutsetningene for en vellykket gjennomføring?
I perioden fra september 2023 til og med januar 2024 hadde Ekspertgruppen totalt ti møter. Møte 1, 5 og 10 var fysiske heldagsmøter og de øvrige digitale totimers møter. Møtene har vært høyt prioritert blant medlemmene i Ekspertgruppen og sekretariatet. I tillegg har Iselin Næs Bogen fra spesialisthelsetjenesteavdelingen i Helse- og omsorgsdepartementet vært observatør under møtene.
Ekspertgruppen valgte å involvere en rekke eksterne aktører i utredningsarbeidet, og på møte 2–6 deltok eksterne aktører. På møte 2 presenterte Helsedirektoratet en statusrapport om individuell stønad i blåreseptordningen (Helsedirektoratet 2023c). På møte 3 fremla de regionale helseforetakene v/Helse Sør-Øst RHF en rapport om unntaksordningen i Nye metoder (RHF-ene 2023a). På møte 4 redegjorde Statens legemiddelverk (Legemiddelverket) (fra 1. januar 2024 Direktoratet for medisinske produkter) for sin praksis for metodevurderinger. På møte 6 deltok lederne for henholdsvis Norsk forening for medisinsk genetikk og Nasjonalt kompetansenettverk for persontilpasset medisin.
Møte 5 var et fysisk heldagsmøte hvor seks store paraplyorganisasjoner var invitert: Kreftforeningen, Legeforeningen, Sykepleierforbundet, Melanor, Funksjonshemmedes fellesorganisasjon (FFO) og Legemiddelindustrien (LMI). Alle de inviterte organisasjonene møtte, unntatt Melanor. Paraplyorganisasjonene ble i forkant gjort kjent med ekspertgruppens mandat, og de fikk disponere 15–30 minutter for å presentere sine innspill. De inviterte organisasjonene ble også oppfordret til å sende skriftlige innspill til Ekspertgruppen.
Det kom inn totalt tretten skriftlige innspill fra: Blodkreftforeningen, FFO, Hansa Biopharma, Legeforeningen, LMI, Melanor, Nasjonalt kompetansesenter for personlighetspsykiatri, Nasjonalt kompetansesenter for sjeldnediagnoser, Norsk forening for cystisk fibrose, Partnerskap for sjeldne sykdommer, Roche og Sykepleierforbundet.
Ekspertgruppen har i tillegg hatt dialog med andre interessenter, blant annet med representanter for de regionale helseforetakene og gjennom representasjon på et offentlig møte om tilgang og prioritering i regi av LMI, og på en rundbordskonferanse i regi av Legeforeningen.
1.4 Disposisjon
Spørsmål om offentlig tilgang til nye metoder berører medisinskfaglige, økonomiske, juridiske, etiske og organisatoriske vurderinger. Ekspertgruppen har søkt å belyse hva som er status for disse områdene, før den har vurdert forslag til endringer. Legemidler utgjør hovedparten av nye metoder som vurderes for innføring gjennom de nasjonale systemene for prioritering, og vektlegges derfor særskilt i denne rapporten.
I denne rapporten gis en innledning til temaet, som peker på relevante verdier og prinsipper. Deretter omtales trekk ved den medisinsk-teknologiske konteksten og utviklingen, prioriteringskriteriene, de helseøkonomiske prinsippene og den juridiske konteksten. Videre beskrives systemene for tilgang, før Ekspertgruppens vurderinger og anbefalinger presenteres. Avslutningsvis peker Ekspertgruppen på økonomiske og administrative konsekvenser av anbefalingene.